Eerste Nederlandse resultaten met azacitidine voor AML

Azacitidine (merknaam Vidaza) is sinds 2008 beschikbaar als behandeling bij acute myeloïde leukemie (AML) en het myelodysplastisch syndroom (MDS). Het wordt onder andere toegepast bij patiënten voor wie stamceltransplantatie geen optie is. In oktober promoveerde Lieke van der Helm, als arts-assistent werkzaam in het Groningse Martiniziekenhuis, in Groningen op de eerste Nederlandse behandelresultaten met azacitidine.

Het middel blijkt goed toepasbaar en effectief bij ongeveer de helft van de patiënten. Zelfs patiëntengroepen die slecht reageren op chemotherapie, kunnen baat hebben bij azacitidine of het soortgelijke decitabine (merknaam Dacogen). Lastig is, dat vooraf niet goed te voorspellen is of een patiënt op de behandeling zal reageren. Van der Helm en haar medeonderzoekers ontdekten, dat een snelle verdubbeling van bloedplaatjes een vroeg teken is dat het middel aanslaat.

Van der Helm vergeleek azacitidine met standaard-chemotherapie bij patiënten met AML van 60 jaar en ouder. De overlevingsduur in beide groepen verschilde niet, maar azacitidine had minder bijwerkingen. Verder waren er minder opnamedagen en minder transfusies van bloed en bloedplaatjes nodig. Daarom kan azacitidine bij oudere patiënten overwogen worden als alternatief voor chemotherapie.

In het tweede deel van haar proefschrift onderzocht Van der Helm of carfilzomib, een middel tegen multipel myeloom, ook effect heeft op kankercellen van AML-patiënten. Carfilzomib bleek in staat het aantal kankerstamcellen te verminderen en de gezonde stamcellen grotendeels te sparen. Van der Helm stelt dan ook dat het zinvol is om de mogelijkheden van carfilzomib bij AML verder te onderzoeken.