14 maart 2015 - Hematon Myeloom- en Waldenströmdag

Verslagen

Op zaterdag 14 maart vond de jaarlijkse Hematon Myeloom- en Waldenströmdag plaats. De hoofdmoot van de dag werd, naast natuurlijk ontmoeting met andere patiënten, gevormd door de lezingen van Henk Lokhorst, hoogleraar hematologie van het VUmc Amsterdam, en Monique Minnema, hematoloog van UMC Utrecht.

Tweede generatie middelen

De titel van Henk Lokhorsts lezing, 'Een optimistische kijk op multipel myeloom', sprak veel bezoekers aan. Nadat in 1950 melfalan voor het eerst werd gebruikt en in 1980 de eerste stamceltransplantatie werd uitgevoerd, verkeren we nu in de fase van de tweede generatie myeloommiddelen. Door deze nieuwe middelen is in 2014 na vijf jaar 66% van de patiënten na diagnose nog in leven. Dat is een sterke verbetering ten opzichte de eerdere middelen. Een aantal van de nieuwe middelen is in het protocol opgenomen en in studies worden ook nieuwe middelen gebruikt. Veel patiënten hebben last van de bijwerking polyneuropathie. Daar wordt nu ook een onderzoek naar verricht met een crème die op de ene voet wordt gesmeerd, maar op de andere voet niet.

Nieuwe middelen

De nieuwe middelen zijn onder andere thalidomide, lenalidomide, bortezomib, carfilzomib (in 2016 ter beschikking), pomalidomide (de werkzame periode valt tegen) en daratumumab (studie start in 2015). Van deze laatste stof zijn hoge verwachtingen, omdat ze op een heel andere manier ingrijpt op de tumorcellen dan andere middelen. Het is een antistof die op het eiwit gaat zitten en op die wijze de tumor kan vernietigen. De studie is voor de huidige patiënten niet interessant, want alleen nieuwe patiënten kunnen hieraan meedoen. Voor uitbehandelde patiënten wordt daratumumab gratis ter beschikking gesteld. Uit onderzoeken is gebleken dat patiënten bij wie een complete remissie is bereikt, de beste prognose hebben.

Toekomst

Voor de toekomst ziet Henk Lokhorst een driesporenbeleid. Dit werd mooi geïllustreerd met een criminele familie. De familie (de tumorcellen) moet worden aangepakt, maar ook de omgeving van de familie (het beenmerg) en de corrupte politie (immuunsysteem). Dit leidde tot gelach in de zaal, maar het is een serieuze metafoor voor hoe myeloom op verschillende fronten kan worden bestreden. Henk Lokhorst spreekt de hoop uit dat in 2020 myeloom mogelijk kan worden genezen.

Waldenström

Monique Minnema vertelde tijdens de Hematon Myeloom- en Waldenströmdaover de ziekte van Waldenström. De symptomen van deze ziekte zijn vermoeidheid, nachtzweten, afvallen, bloedarmoede. Gezonde plasmacellen maken meerdere afweerstoffen, de immunoglobulines. Een ontspoorde plasma-kankercel maakt nog maar één afweerstof: het M-proteïne of paraproteïne (IgM). Dat eiwit heeft de neiging om samen te klonteren tot een

macromolecuul (vandaar de toevoeging 'macroglobulinemie') en het bloed stroperig te maken. Het IgM veroorzaakt bloedafbraak, waardoor je gevoeliger bent voor infecties, of ontstekingen van de huid, nier, lever of zenuwcellen (polyneuropathie).

Oorzaak

Steve Treon ontdekte in 2012 dat bij 90% van de Waldenströmpatiënten eenzelfde genmutatie aanwezig is, het zogenaamde MYD88-gen. Het vermoeden is dat deze mutatie een rol speelt bij het ontstaan van de ziekte. Naar verwachting wordt er in de toekomst een op deze mutatie toegespitste behandeling ingezet.

Niet elke patiënt met Waldenström wordt meteen behandeld. In de wait-and-seefase blijf je wel onder controle, maar er wordt pas overgegaan tot behandelen als er klachten ontstaan. De eerste behandeling is vaak een combinatietherapie: Rituximab (een monoclonale antistof), gecombineerd met chemotherapie en prednison.

Polyneuropathie

Waldenströmpatiënten zijn gevoelig voor polyneuropathie (PNP), een zenuwontsteking. Het begint aan de uiteinden van de lange zenuwen – voeten en handen voelen doof, tintelend, warm of juist koud, pijnlijk of als een onzichtbare sok of handschoen. Deze symptomen zijn altijd gelijktijdig links en rechts. PNP kan ook door bepaalde medicatie ontstaan, zoals bortezomib of vincristine. Tegen PNP is weinig te doen. Er bestaan wel specifieke pijnstillers tegen.

Nieuwe ontwikkelingen

Bortezomib lijkt werkzaam tegen Waldenström. opvolger carfilzomib is nog effectiever en geeft minder PNP. Beiden gaan per infuus. Ixazomib lijkt even effectief als bortezomib, maar kan in pilvorm en geeft minder kans op PNP.

Deze middelen zijn nog niet geregistreerd voor Waldenström, maar je kunt wel deelnemen aan het HOVON124 onderzoek, een fase II-studie met ixazomib. Dat wil zeggen dat álle deelnemende patiënten ixazomib krijgen in combinatie met rituximab en dexamethason. Daarna twee jaar rituximab onderhoudsdoses.

Ibrutinib lijkt ook behoorlijk effectief, vooral bij patiënten met een MYD88 mutatie. Bij patiënten met een zogenaamde CXCR4 mutatie lijkt ibrutinib minder goed te werken. Ibrutinib is in pilvorm en geeft geen ernstige bijwerkingen. Er is een vergelijkbaar medicijn dat ACP-196 heet.

 

Meest gelezen

Meest recente artikelen