27 oktober 2017 – Voorschoten

Verslagen

Internist-hematoloog Roelandt Schop (IJsselland Ziekenhuis) vertelde op uitnodiging van Hematon over de ontwikkelingen op het gebied van de ziekte van Waldenström.

Geschiedenis en kenmerken

In 1944 publiceerde de Zweedse arts Jan G. Waldenström voor het eerst over drie patiënten die aan de ziekte leden. In 1958 promoveerde de Nederlandse arts J. Imhof op het onderwerp 'waldenström'. Belangrijk is dat in 2012 het specifieke gen MYD88 wordt ontdekt dat bijna alle waldenströmpatiënten hebben. Twee afwijkingen kenmerken de ziekte van Waldenström: het ontstaan van een afwijkende B-cel kloon én de productie van een afwijkend, relatief groot, eiwit (IgM), dat het bloed stroperig maakt. 

Klachten

Klachten van Waldenstrompatiënten zijn:

  • moeheid (niet door bloedarmoede of verhoogd IgM);
  • verminderde afweer doordat andere afweercellen minder ruimte krijgen vanwege de toename van de foute cellen;
  • stroperigheid (viscositeit) van het bloed waardoor duizeligheid en slecht zien kunnen ontstaan; soms ook problemen met de bloedstolling;
  • auto-immuuneffecten, zoals polyneuropathie;
  • temperatuureffecten, zoals koude voeten;
  • afvallen, nachtzweten, jeuk.

Genetische basis

In 2012 ontdekt dokter Treon in Boston een genetische basis voor de ziekte van Waldenström. 91 procent van de waldenströmpatiënten heeft een bepaald afwijkend gen. Een tweede mutatie is CXCR4, bij 30 procent van de patiënten. 5 procent van de patiënten heeft geen mutatie en blijkt een slechtere prognose voor het verloop van de ziekte te hebben.

Tot nu toe kan men met deze wetenschap nog niets doen voor de behandeling, maar er gebeurt voor de toekomst veel onderzoek op dit gebied.

Wanneer behandelen?

Veel patiënten zitten in de wait-and-seefase. Bij onderstaande klachten kan overwogen worden de behandeling te starten:

  • Hyperviscositeit: als patiënten minder alert zijn of last hebben van duizeligheid, kan dit aanleiding zijn om te gaan behandelen. De oogarts kan bijv. via een oogvaatje controleren hoe de vaatjes zijn.
  • Bij een IgM tussen de 30 en 70 zou behandeling nodig kunnen zijn, maar dit is afhankelijk van andere klachten.
  • Bij een tekort aan ijzer (bloedarmoede A). Als er geen andere klachten zijn, is een ijzerinfuus voldoende.
  • Als er veel infecties zijn, zoals luchtweginfecties etc.
  • Bij vergroting van de lymfklier; dit kan zonder behandeling erg hinderlijk zijn als er niet behandeld wordt.
  • Polyneuropathie.

Verloop van de behandeling

Na één behandeling kan men weer in een wait-and-seefase komen. Dan is het weer afwachten of behandeling nodig is. Samen met de patiënt beslist de arts of therapie nodig is. Dit noemen we wel shared-decision-making. Zaken als leeftijd, aanwezigheid van andere ziekten, te verwachte/eerdere bijwerkingen, doel van de behandeling, wens van de patiënt, registratie van een (nieuw) medicijn spelen mee in de beslissing om wel of niet te behandelen.

Als eerste behandeling zijn er verschillende combinaties mogelijk, bij de tweede behandeling kunnen deze gewisseld worden. Bij een latere behandeling komen nieuwere medicijnen in aanmerking. De opvolgers van bortezomib: ixazomib en carfilzomib.

De HOVON heeft de studie HOVON 124 geopend voor patiënten die al een behandeling hebben gehad. Op 14 locaties in Nederland doen ziekenhuizen hieraan mee. Ixazomib wordt in deze studie toegevoegd waarbij rituximab als onderhoud wordt gegeven.

Toekomst

Men verwacht in de toekomst meer te weten over de zieke B-cel. Daarnaast zijn er hoge verwachtingen van de CAR-T-celtherapie. De immuuntherapie waarbij de gezonde T-cellen de foute cellen aanvallen, is een echte doorbraak. In het laboratorium worden T-cellen bewerkt om zich tegen de ziekte te weren; daarna worden ze teruggeplaatst. In de VS bewerkt men al cellen. Dit is nog een zeer kostbare zaak. De methode wordt (nog) niet bij waldenströmpatiënten toegepast.

Tekst: Femia Bosman Beeld: Henk Pouw

Meest recente artikelen