'Belgische AML-doorbraak' nog lang niet in het ziekenhuis

VUmc-hoogleraar hematologie Gert Ossenkoppele kent het bericht. De 'chemovrije behandeling' uit het artikel is de CAR-T-therapie, waarover Hematon al vaker heeft bericht. 'Het concept is heel goed, maar nog ver verwijderd van toepassing in het ziekenhuis', zo tempert hij de verwachtingen van veel patiënten.

'Het principe is dat je T-cellen van patiënten genetisch manipuleert, zodat ze de tumorcellen beter herkennen. Bij B-cel lymfatische leukemie (ALL) zit er een specifiek kenmerk op het oppervlak van de tumorcel. CD19 heet dat kenmerk. Als de T-cel dichtbij de tumorcel komt en CD19 herkent, wordt hij geactiveerd en laat stofjes vrij die de tumorcel doden. Zo werkt je normale afweer, maar bij kanker gaat het mis. Daarom worden T-cellen, meestal die van jezelf, in het laboratorium genetisch gemanipuleerd zodat ze die kankercellen wél herkennen.'

Voor ALL-patiënten wordt deze therapie dan ook al mondjesmaat toegepast. Vorige maand verscheen het bericht dat de eerste CAR-T-therapie door de Amerikaanse FDA is toegelaten, nadat eerder dit jaar het nieuws kwam dat twee kleine meisjes in Amerika met behulp van deze therapie zijn genezen van leukemie.

'Maar bij acute myeloide leukemie (AML) ligt het ingewikkelder', zegt Gert Ossenkoppele. 'Dat komt omdat de antigenen, de speciale kenmerken, op het oppervlak van myeloide leukemiecellen heel erg lijken op de antigenen op stamcellen. Het is dus een zoektocht naar leukemiespecifieke targets. Het Belgische bedrijf zegt deze targets nu gevonden te hebben. Ik snap wel dat de onderzoekers hiermee naar buiten komen, er moeten immers financiers geïnteresseerd raken. Maar van de drie tot nu toe behandelde patiënten heeft er een gereageerd. Dus om dit een doorbraak te noemen, gaat mij mijlen te ver.'

Er kleven nog serieuze nadelen aan CAR-T-therapie. Het is een erg zware behandeling voor patiënten. Een aanzienlijk deel belandt op de Intensive Care. Bovendien is de behandeling enorm prijzig. De therapie die in september werd toegelaten in de VS, kost 475.000 euro per behandeling. Voor AML komt er nog een extra risico bij, vertelt Ossenkoppele. 'Je bent die gemanipuleerde T-cellen nog niet zomaar kwijt, als ze eenmaal in je lichaam zitten. En als ze zich dan tegen je stamcellen richten in plaats van tegen de tumorcellen, loop je een groot risico.'

Toch noemt Ossenkoppele CAR-T-therapie veelbelovend. 'Ik verwacht dat we binnen een aantal jaren deze therapie bij patiënten kunnen toepassen. Er zijn over de hele wereld onderzoekers mee bezig.'