Ixazomib toch goedgekeurd na protestbrief

24-09-2016 Hematon Nieuws

De EMA (European Medicine Agency) heeft het middel ixazomib goedgekeurd voor patiënten met multipel myeloom die tenminste één keer eerder behandeld zijn. Dat gebeurde na een succesvolle actie van onder andere Hematon tegen een eerdere afwijzing.

Begin dit jaar wees het CHMP (Committee for Human Medicinal Products) van de EMA de marktlicentie voor ixazomib af, omdat de meerwaarde op basis van de toen beschikbare gegevens werd betwijfeld. Ixazomib is een middel dat vergelijkbaar is met bortezomib en carfilzomib, maar dan in pilvorm en met nauwelijks bijwerkingen. Patiëntenorganisaties en veel hematologen waren het niet eens met de afwijzing. De patiëntenkoepel MPE (Myeloma Patients Europe) diende een protestbrief in, mede ondertekend door Hematon, de Nederlandse Federatie van Kankerpatiëntenorganisaties (NFK), de HOVON-werkgroep myeloom, MyelomaUK en nog tientallen andere organisaties in Europa.

Twee patiëntvertegenwoordigers, Michael Brown van MyelomaUK en Hans Scheurer van Hematon, zijn vervolgens uitgenodigd deel te nemen aan een herbeoordeling van ixazomib in een bijeenkomst met experts. Op basis van deze herbeoordeling en aanvullende onderzoeksgegevens van farmaceut Takeda is de CHMP alsnog overgegaan tot een positieve aanbeveling van ixazomib, in combinatie met lenalidomide en dexamethason, voor patiënten die tenminste één eerdere behandeling hebben ondergaan.

Hans Scheurer: 'Hematon is bijzonder blij voor de myeloompatienten in Nederland dat ixazomib nu mogelijk op termijn aan de behandeling toegevoegd kan worden. Met name de groep meer kwetsbare en de groep oudere patiënten zouden een extra kans op behandeling en levensverlenging kunnen hebben.'

De Europese commissie moet nu binnen zestig dagen beslissen of de aanbeveling van de CHMP wordt overgenomen. Daarna is het aan de Europese landen om het middel te beoordelen en te bekijken hoe het ingepast kan worden in de behandelrichtlijnen en het vergoedingsstelsel. In Nederland neemt dat meestal een half jaar tot een jaar in beslag.

Ixazomib wordt op dit moment alleen nog kleinschalig ingezet voor patiënten in studieverband of via het 'compassionate use'-program (dan wordt het middel bij uitzondering beschikbaar gesteld in schrijnende gevallen). Er lopen nog onderzoeken naar andere combinaties dan met lenalidomine en dexamethason. Bijvoorbeeld met thalidomide (HOVON 126) en voor waldenströmpatienten in combinatie met rituximab (HOVON 124).