Eerste Nederlands wetenschappelijk onderzoek naar de ziekte van Waldenström afgerond

Proteasoomremmers remmen het proteasoom, de ‘afvalfabriekjes’ in de cel. Bortezomib is een proteasoomremmer die al langer wordt gebruikt bij de ziekte van Waldenström, maar geeft vaak neuropathie als bijwerking. Ixazomib is een nieuwe proteasoomremmer die veel minder neuropathie geeft. Na acht kuren van de combinatie IRD werd onderhoudsbehandeling gegeven met rituximab, elke drie maanden gedurende twee jaar.

Afname ziekteactiviteit

Aan de studie, gepubliceerd in de Journal of Clinical Oncology, deden zestig Nederlandse, Belgische en Griekse patiënten mee. Deze patiënten hadden gemiddeld al twee eerdere behandelingen gehad en kregen de ziekte weer terug. Bij 85 procent van de patiënten leidde deze combinatiebehandeling tot een afname van de ziekteactiviteit. In de bloedcontroles was een daling te zien van het IgM M-proteïne en een stijging van het hemoglobinegehalte (Hb).

Na twee jaar was bij 56 procent van de patiënten de ziekte nog steeds in remissie. Er was geen belangrijke toename van neuropathieklachten tijdens of na de behandeling.

In 2020 is een kleinere studie vanuit de Verenigde Staten gepubliceerd waarbij dezelfde combinatie werd gegeven aan patiënten die nog niet eerder behandeld waren voor de ziekte van Waldenström. Hierbij werkte de combinatie bij 96 procent van de patiënten en hield het effect gemiddeld veertig maanden aan.

Combinatie van medicijnen goed verdragen

Prof. Marie José Kersten van het Amsterdam UMC leidde deze eerste wetenschappelijke studie voor de ziekte van Waldenström in Nederland. Kersten: ‘De resultaten van dit onderzoek zijn met name belangrijk voor patiënten met de ziekte van Waldenström. Dit zijn vaak oudere patiënten die een of meerdere behandelingen achter de rug hebben.

De combinatie van deze medicijnen werd goed verdragen door deze groep. Helaas is het op dit moment onduidelijk wanneer dit medicijn beschikbaar komt voor patiënten, omdat de farmaceut dit middel nog niet heeft geregistreerd voor de ziekte van Waldenström. 

Ixazomib is wel geregistreerd voor de behandeling van multipel myeloom. Wanneer registratie van dit middel voor de ziekte van Waldenström zou plaatsvinden, moet er daarna nog worden bepaald of het wel of niet wordt vergoed. Er is op dit moment geen goede procedure voor het toelaten van voor zeldzame indicaties niet geregistreerde medicijnen op de (Nederlandse) markt.’ 

Op basis van deze resultaten zal bekeken worden wat de plaats van deze behandeling bij de ziekte van Waldenström wordt ten opzichte van de andere beschikbare opties.

Onderzoek zeldzame ziekte 

Onderzoeker Karima Amaador stelt dat we met dit onderzoek hebben aangetoond dat het ook in Nederland mogelijk is om klinische studies op te zetten voor een zeldzame ziekte. Het onderzoek wordt vervolgd om de lange-termijneffecten van dit medicijn te onderzoeken.

Dr. Josephine Vos, die de richtlijn voor behandeling van de ziekte van Waldenström heeft geschreven, bevestigt dat het medicijn nog niet kan worden voorgeschreven en worden opgenomen in de richtlijn. De procedure rondom het toelaten van voor een zeldzame indicatie geregistreerde geneesmiddelen is een belangrijk onderwerp van gesprek tussen de patiëntenvereniging, de zorgverzekeraars en de overheid.

De resultaten van de HOVON-124-studie zijn hier te vinden.